Meer inzicht in het ontstaan van AML

Witte bloedcellen spelen een essentiële rol bij het tegen gaan van infecties. Omdat deze cellen een relatief korte levensduur hebben worden ze continu vanuit een kleine groep bloedstamcellen in het beenmerg aangemaakt. Acute myeloïde leukemie (AML) wordt gekenmerkt door een overproductie aan onrijpe witte bloedcellen en ontstaat door veranderingen in het DNA. Hierdoor worden genen geactiveerd waardoor de bloedcellen blijven delen en niet kunnen uitgroeien tot goed werkende cellen. Een beter begrip over hoe de activiteit van genen bij leukemie verstoord wordt is belangrijk omdat dit mogelijk aanknopingspunten biedt om in de toekomst nieuwe doelgerichte therapieën te ontwikkelen. De onderzoekers hebben recent ontdekt dat bij ongeveer 10% van de kinderen met AML genen op een hele specifieke en unieke manier verkeerd aangezet worden.  

Het vervolg

Met dit onderzoek willen de onderzoekers de exacte oorzaak van deze foutieve manier van gen-activatie ophelderen. Daarnaast willen ze aantonen dat deze foutieve manier van activeren van genen bijdraagt aan het ontstaan van AML bij kinderen. Met deze kennis kan in de toekomst met vervolgonderzoek bepaald worden of er nieuwe, meer specifieke en betere vormen van therapie ontwikkeld kunnen worden. 

Het resultaat

De onderzoekers hebben gevonden dat één eiwit voor de gen-activiteit bij kinderleukemie zorgt. De onderzoekers hebben aangetoond dat de leukemiecellen stopten met delen wanneer dit eiwit werd uitgeschakeld. Deze cellen ontwikkelden zich naar rijpe cellen en gingen vervolgens dood. Met dit project hebben de onderzoekers belangrijke nieuwe inzichten verkregen door aan te tonen dat één eiwit nodig is voor de groei van leukemiecellen bij kinderen. Het eiwit vormt daarmee een belangrijk doel voor de ontwikkeling van nieuwe vormen van hopelijk meer specifieke en minder toxische therapieën. Omdat dit eiwit hiernaast ook vaak actief is bij kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) bieden deze onderzoeksresultaten een belangrijk startpunt om de kennis over deze meest voorkomende vorm van kinderkanker ook te vergroten. 

Centrum: Radboudumc 
Looptijd: 4 jaar, 4 maanden 
Bijdrage KiKa: € 639.993