Toevoeging nieuw medicijn bij behandeling neuroblastoom

Een neuroblastoom is een kwaadaardige tumor van het sympathisch zenuwstelsel. Een neuroblastoom kan overal in het lichaam ontstaan, maar begint meestal in de bijnieren die onderdeel uitmaken van het onwillekeurige zenuwstelsel. Neuroblastoom komt alleen bij kinderen voor en ontstaat meestal voor het vijfde levensjaar. Neuroblastomen kunnen zich presenteren in verschillende stadia, afhankelijk van hoe uitgezaaid de tumor is. Uitgezaaid neuroblastoom wordt in Nederland ongeveer 25x per jaar vastgesteld, en heeft een genezingskans van minder dan 25%. Het is daarom belangrijk om voor deze vorm van kinderkanker nieuwe behandelingen te ontwikkelen. 

Gemcitabine is een nieuw anti-kanker medicijn dat nog niet wordt toegepast in de behandeling van het neuroblastoom, maar wel vaak gebruikt wordt in de behandeling van volwassenen met kanker. Bij volwassenen kan dit medicijn de gevoeligheid van een tumor voor bestraling versterken (radiosensitisatie). Uit laboratoriumstudies is daarnaast gebleken dat neuroblastoomcellen gevoelig zijn voor dit medicijn. 

Neuroblastoomcellen hebben de bijzondere eigenschap dat ze het stofje MIBG op kunnen nemen, terwijl alle andere cellen in het lichaam dat niet kunnen. Als een kleine dosis radioactiviteit aan dit stofje gekoppeld kan worden, kan op die manier de tumor van binnenuit bestraalt worden. Er wordt nu al gebruik gemaakt van deze methode bij de behandeling van het neuroblastoom. De werkzaamheid zou echter toe kunnen nemen als tegelijkertijd het medicijn gemcitabine gegeven wordt, omdat het effect van de bestraling van binnenuit dan versterkt wordt. Dat willen de onderzoekers in deze studie uitzoeken.  

De studie zal verricht worden in meerdere centra in Nederland en Duitsland. Kinderen van 1-18 jaar met een terugkerend neuroblastoom of een neuroblastoom die niet voldoende gereageerd heeft op de huidige behandeling kunnen aan het onderzoek deelnemen. Als blijkt dat de behandeling veilig is en effect heeft op neuroblastoom kan dat de genezingskans van kinderen met neuroblastoom verbeteren.  

Stand van zaken 

Het AMC nam als eerste deel aan deze studie. Later verkreeg ook het Erasmus MC toestemming de studie te starten. Met uitzondering van Nijmegen kunnen nu via alle centra in Nederland patiënten deelnemen aan de studie. In 2011 namen er in totaal 3 patiënten deel aan dit onderzoek. Het totaal aantal patiënten dat deel gaat nemen bedraagt maximaal 66. Met het meedoen van 3 centra in Duitsland verwacht men dat er in 2012 in totaal 12 patiënten zullen deelnemen. Na 6 patiënten zal er een veiligheidsanalyse plaatsvinden door 2 onafhankelijke clinici en 1 statisticus die voor dit project is aangesteld. 

Onderzoeksnummer: 62  
Centrum: Emma Kinderziekenhuis - AMC Amsterdam 
Startjaar: 2011  
Looptijd: 4 jaar 
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 179.458