Betere en veiligere behandeling voor baby's met leukemie
Baby’s met een bepaalde vorm van acute lymfatische leukemie krijgen nu een behandeling die zo zwaar is dat ze er ernstig ziek van kunnen worden. Er zijn nu nieuwe medicijnen die alleen de kankercellen aanpakken. Eén zo’n medicijn alleen werkt niet goed genoeg. Daarom gaan de onderzoekers in het laboratorium testen of drie van deze medicijnen samen veiliger zijn en beter werken.
Leukemie bij baby's
Ondanks nieuwe doorbraken valt er nog een hoop te verbeteren aan de behandeling van zuigelingen (kinderen jonger dan 1 jaar) met acute lymfatische leukemie (ALL) met afwijkingen in het zogenaamde KMT2A gen. De huidige behandeling voor deze zeer jonge kinderen is enorm zwaar. Als gevolg van deze behandeling belanden patiënten geregeld op de intensive care en sommige patiënten bezwijken hier zelfs aan. Meer doelgerichte en vooral veiligere behandelingen zijn daarom dringend gewenst.
Over het onderzoek
Recent zijn er medicijnen ontwikkeld die heel specifiek gericht zijn tegen de KMT2A afwijking in de leukemiecellen van deze patiënten. Omdat deze afwijkingen alleen in de leukemiecellen voorkomen, zouden deze medicijnen dus uitsluitend schade moeten toedienen aan de leukemiecellen en niet aan de rest van het lichaam. Nu is gebleken dat dergelijke medicijnen niet in hun eentje in staat zijn de leukemie bij deze patiënten voldoende te onderdrukken, doordat de cellen manieren ontwikkelen om het medicijn te ontwijken. Echter, wij hebben onlangs gevonden dat drie van dit soort medicijnen elkaars werking enorm versterken, door de afwijking van drie verschillende kanten aan te pakken. Door vanuit verschillende hoeken tegelijk de afwijking aan te vallen, verlagen we de kans dat de leukemiecellen in staat zijn om een manier te vinden de behandeling te ontwijken. In het huidige project willen we dan ook heel graag onderzoeken of een behandeling met deze drie medicijnen (tegelijkertijd), een veiligere en efficiëntere manier is om deze agressieve vorm van leukemie bij baby’s te behandelen, in vergelijking met de huidige behandeling. Als dit preklinisch onderzoek inderdaad uitwijst dat dit het geval is, zullen we het initiatief nemen om te onderzoeken hoe deze vorm van behandelen zo snel mogelijk toegepast kan worden in de kliniek.
Centrum: Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie
Startjaar: 2027
Looptijd: 1,5 jaar
Bijdrage KiKa: € 196.464,00
Onderzoeksnummer: 563
Projectleider(s): Ronald Stam
Status: Lopend
Projectsoort: KiKa project
Deze samenvatting schreven de onderzoekers zelf, in hun eigen woorden. We passen alleen spelfouten aan, de inhoud blijft ongewijzigd. Daardoor kan de tekst soms wat technisch zijn. Heb je een vraag? Mail naar research@kika.nl.
